Víctor recibirá su tratamiento contra el síndrome de Morquio (El Mundo / Cataluña)

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Víctor, el niño de 10 años con síndrome de Morquio cuya historia contó EL MUNDO hace unas semanas, recibirá el tratamiento que venía reclamando desde hace meses.

Hoy se ha sabido que la Generalitat Catalana ha decidido financiarle, en la modalidad de uso compasivo (una vía excepcional por la que los enfermos pueden recibir un fármaco antes de que éste haya obtenido la aprobación oficial) el costoso tratamiento que, por el momento, es la única opción terapéutica para esta enfermedad rara de la que apenas hay unos 40 casos en España.

 

Se cumple así una de las reivindicaciones de Víctor y su familia, que desde que este fármaco demostró su efectividad contra la enfermedad, no han cejado en su empeño de que, o bien Sanidad aprobara el fármaco, o bien su Comunidad Autónoma (CCAA) autorizara el uso compasivo.

Ana, su madre, asegura que están “muy felices” con la noticia, aunque matiza que “llevamos tanto tiempo con esto que es como que no nos lo creemos”. Su caso es uno más entre otros tantos que siguen luchando para que recibir la llamada que hace unos días recibió Ana.

Todavía hay varios niños sin tratamiento

Mari es uno de esos casos. Su hija, Judit, de 12 años, también padece esta enfermedad, y aunque como Víctor y Ana, también viven en Cataluña, por el momento no tiene noticias de que vayan a recibir el tratamiento. “Me llamó Ana anoche para decirme que a ellos se lo habían aprobado, pero a nosotros aún no nos han dicho nada”, explica Mari a este periódico, quien aclara que está pendiente “de si su médico le dice algo” y que ha hablado con las tres familias catalanas que están en su misma situación, pero que ellas tampoco saben nada.

Según explica Jordi Cruz, presidente de MPS España (Mucopolisacaridosis España), el proceso para aprobar los usos compasivos es muy personal, y se estudia “caso por caso”. El procedimiento depende, según explica, “primero, del médico del niño, que lo solicita a la gerencia del hospital, y es éste quien autoriza si lo paga o no. Después, hay CCAA donde hay un comité que autoriza o no la petición”.

De esta forma, hay dos usos compasivos aprobados en Galicia, sólo uno en Málaga (a pesar de que en Andalucía hay ocho casos más de la enfermedad), otro en Mallorca y otro en Valladolid. “Estamos pendientes de ver qué pasa en Valencia, Extremadura y Madrid”, cuenta Cruz.

Reclaman que Sanidad lo apruebe

Pero la solución definitiva a este problema, cuentan las familias, es que el ministerio de Sanidad aprobara definitivamente el fármaco. Sólo así se acabaría la desigualdad territorial y todos los niños podrían acceder al fármaco. Sin embargo, argumentan los afectados, el gobierno no llega a un acuerdo con el laboratorio (BioMarin), debido al alto precio de la terapia: unos 300.000 euros al año por paciente, dependiendo del peso del niño.

Así las cosas, quienes van consiguiendo el uso compasivo es a fuerza de paciencia y obstinación. “Hemos forzado que se hiciera, hemos tenido que ponernos firmes, ha sido necesario hacer mucha presión“, explica Ana, la madre de Víctor, quien explica que al pequeño “tampoco le han querido dar unas expectativas muy altas” con esta terapia.

No es un fármaco curativo

Porque aunque se ha demostrado que funciona, Vimizin -el nombre comercial del fármaco contra el síndrome de Morquio- no es curativo, sino que, de alguna manera, palia los efectos de la enfermedad. “Tenemos esperanza, sabemos que no es una cura, pero creemos que va a mejorar mucho su calidad de vida“, dice.

Aunque no saben exactamente cuándo empezarán la terapia, creen que será la semana que viene. A partir de entonces, Víctor recibirá por vía intravenosa, en el propio hospital, su medicamento de reemplazo enzimático. “Son cuatro horas cada semana, se tiene que mentalizar”, explica su madre.

“Esto es el principio, la cosa no se acaba aquí, esto es una lucha y Víctor va a seguir teniendo la enfermedad toda su vida, aunque gracias a esto lo que hacemos es ganar tiempo hasta que salga algo mejor, como la terapia génica“, dice Ana.

Aunque, según parece, su hijo va a recibir, por fin, el fármaco, la reivindicación de esta madre no ha cambiado: “Lo importante es que lo apruebe el Ministerio de Sanidad”, dice, al tiempo que explica que el protocolo del uso compasivo “es mucho más complicado”.

A pesar de que todavía queda mucho camino por andar, Víctor y su familia están felices. “Lo que queremos ver es alguna mejora, llevamos muchos años viendo cada día una involución, y ver algo positivo va a ser muy importante para mí y, sobre todo, para él”, concluye Ana.

Nota retomada de http://www.elmundo.es/salud/2015/08/04/55c0b3b046163fb2318b4580.html

 

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